AZ

Bir iynə ilə karlığa son Yeni gen terapiyasından böyük uğur

ain.az bildirir, Demokrat.az portalına istinadən.

İsveçin Karolinska İnstitutu və Çinin müxtəlif tibb mərkəzlərindən olan tədqiqatçılar bir dəfəlik daxili qulaq iynəsi vasitəsilə anadangəlmə karlığı olan 10 pasiyentdə eşitmə qabiliyyətini bərpa etməyə nail olublar. Demokrat.az xəbər verir ki, "Nature Medicine" jurnalında 2026-cı ilin aprelində dərc edilən klinik sınağın nəticələrinə görə, istifadə olunan gen terapiyası OTOF geninin funksional nüsxəsini birbaşa kokleaya (daxili qulaq orqanı) çatdırır.Bu müalicə səs siqnallarının beyinə ötürülməsini əngəlləyən spesifik gen mutasiyasını hədəf alır və anadangəlmə eşitmə itkisindən əziyyət çəkən uşaqlar və böyüklər üçün potensial həll yolu təqdim edir.Müalicədə sintetik adeno-assosiasiyalı virusdan istifadə olunur. Bu virus genetik material üçün daşıyıcı rolunu oynayır və düzəldici geni daxili qulağa çatdırır. Həkimlər preparatı hər bir pasiyentdə daxili qulağın alt hissəsində yerləşən “dəyirmi pəncərə” membranı vasitəsilə yeridirlər. Gen hüceyrələrə daxil olduqdan sonra orqanizm otoferlin adlı zülalı istehsal etməyə başlayır. Bu zülal səs siqnallarının eşitmə siniri vasitəsilə beyinə düzgün ötürülməsi üçün vacibdir.Araşdırmada iştirak edən 1–24 yaş arası 10 pasiyentin hamısında 6 ay ərzində eşitmə qabiliyyətində nəzərəçarpacaq yaxşılaşma müşahidə olunub. Onların eşidə bildiyi səs səviyyəsi orta hesabla 106 desibeldən 52 desibelə enib. Ən yaxşı nəticələr 5–8 yaş arası uşaqlarda qeydə alınıb. 7 yaşlı bir qız uşağı demək olar tam eşitmə qabiliyyətini bərpa edib və əməliyyatdan cəmi 4 ay sonra ailəsi ilə gündəlik ünsiyyət qura bilib.Karolinska İnstitutunun məsləhətçisi və tədqiqatın müəllifi Maoli Duan bu nailiyyəti eşitmə itkisi üçün gen terapiyasında böyük irəliləyiş adlandırıb. Onun sözlərinə görə, bu yanaşma uşaqlar və böyüklərin həyatını köklü şəkildə dəyişə bilər.Terapiya bütün iştirakçılar tərəfindən yaxşı qəbul olunub və ciddi yan təsirlər qeydə alınmayıb. Ən çox rast gəlinən yan təsir neytrifillərin (ağ qan hüceyrəsi növü) müvəqqəti azalması olub. Alimlər indi bu üsulu GJB2 və TMC1 kimi daha geniş yayılmış karlıq genlərinə də tətbiq etməyi planlaşdırırlar. Pasiyentlərin vəziyyəti uzunmüddətli təsirlərin izlənməsi üçün nəzarətdə saxlanılır.Jalə

Demokrat.az

Ən son yeniliklər və məlumatlar üçün ain.az saytını izləyin, biz hadisənin gedişatını izləyirik və ən aktual məlumatları təqdim edirik.

Seçilən
50
demokrat.az

1Mənbələr